Китайские исследователи сообщили о значительном успехе в лечении врождённой глухоты: по данным работы, опубликованной в Nature, генная терапия позволила восстановить слух примерно у 90% участников эксперимента. Улучшения у пациентов с полной потерей слуха начали проявляться уже через несколько недель после лечения.
В исследовании приняли участие 42 человека с полной потерей слуха. Часть из них проходила лечение только на одном ухе. Спустя несколько недель у пациентов начали появляться признаки восстановления слуха, а через 12 месяцев достигнутый эффект сохранялся.
Дальнейшие наблюдения показали, что через два года все участники, у которых терапия оказалась результативной, смогли различать обычную речь, а некоторые — даже шёпот. При этом у четырёх человек улучшений не зафиксировали, причины этого остаются неизвестными.
Специалисты отмечают, что одной из частых причин врождённой глухоты является мутация гена OTOF. Он отвечает за выработку белка, необходимого для преобразования звуковых колебаний во внутреннем ухе в сигналы, передаваемые в мозг. При нарушении этого механизма слух утрачивается.
Суть разработанного подхода заключается в доставке в клетки исправной копии гена с помощью специального вируса. Это позволяет восстановить работу механизма преобразования звука и вернуть слуховую функцию.
Результаты исследования показывают, что доставка исправной копии гена OTOF может эффективно восстанавливать слуховую функцию, устраняя одну из ключевых причин врождённой глухоты, пишет bb.lv. Несмотря на отдельные случаи без эффекта, технология открывает перспективы для массового применения, хотя требует дальнейших исследований для понимания ограничений и долгосрочной безопасности.
