В Детской клинической университетской больнице (ДКУБ) впервые была проведена генная терапия тяжело больной новорожденной Эмилии, стоимость разовой дозы препарата для которой исчисляется «цифрой с шестью нулями», сообщает LTV.
Лечение было предоставлено маленькой девочке, у которой в результате скрининга на редкие заболевания после рождения возникли подозрения на спинальную мышечную атрофию.
Заболевание характеризуется мышечной слабостью в руках и ногах, и ребёнок может потерять способность двигаться уже в первый год жизни.
Чтобы выявить генную мутацию, вызывающую заболевание, с апреля прошлого года всем новорождённым проводят скрининг, начатый в рамках пилотного проекта три года назад. Это позволяет немедленно выявлять и лечить заболевание, не дожидаясь появления симптомов, и использовать наиболее эффективные препараты. Таким образом удалось помочь трём детям.
До этого лета в Латвии доступной и оплачиваемой терапией для детей с данным диагнозом был препарат, который вводят в позвоночник под полным наркозом каждые 120 дней, год за годом. Эти лекарства позволяют мышцам функционировать нормально. На второй неделе жизни препарат был введён и маленькой Эмилии.
Однако врачи искали новый путь и предложили генную терапию. Эффект от неё такой же, но препарат вводится один раз в жизни. Родители ребёнка дали согласие на лечение.
Для получения оплачиваемой государством генной терапии в Латвии ребёнок должен быть без симптомов заболевания и не старше шести месяцев. Переговоры с производителем необходимого препарата заняли несколько месяцев.
Министерство здравоохранения и Национальная служба здоровья не раскрывают цену, за которую был приобретён препарат, — договорённость с производителем является секретной, но подчёркивают, что она существенно ниже официальной стоимости, составляющей 2,63 миллиона евро.
По данным Государственного агентства лекарств, максимальная стоимость одной дозы инъекционного препарата, который вводится три раза в год, составляет 101 604 евро, а лечение необходимо продолжать всю жизнь. Генная терапия проводится один раз (максимальная цена в Латвии — 2,6 миллиона), так что даже при самой высокой цене она окупается за девять лет.
Комментарии (0)